Uma terapia experimental de edição genética pode representar um dos maiores avanços no combate às doenças cardiovasculares das últimas décadas. Em um estudo preliminar publicado nesta semana no The New England Journal of Medicine, cientistas relataram que uma única infusão do tratamento foi capaz de reduzir em até 62% os níveis de colesterol LDL, conhecido como “colesterol ruim”, em pacientes com predisposição genética ou histórico de doença cardíaca.
O ensaio clínico ainda está em fase inicial, mas os resultados já chamaram a atenção da comunidade científica. O estudo avaliou 35 pacientes e integra uma pesquisa maior que deverá envolver até 85 participantes. Entre os pacientes que receberam a dose mais alta da terapia, a redução do colesterol permaneceu estável mesmo após 18 meses de acompanhamento.
A proposta da nova tecnologia é diferente dos tratamentos tradicionais. Em vez de exigir o uso contínuo de medicamentos, a terapia atua diretamente no DNA das células do fígado para desativar o gene PCSK9, responsável pela produção de uma proteína ligada ao aumento do colesterol LDL. Sem essa proteína, o organismo passa a remover mais colesterol da corrente sanguínea.
O procedimento utiliza uma espécie de “máquina” de edição genética encapsulada em partículas de gordura que percorrem o sangue até alcançar o fígado. Lá, o sistema identifica o gene-alvo e faz uma alteração microscópica no DNA, substituindo uma única letra genética para interromper a ação do PCSK9.
A pesquisa é liderada pelo cardiologista Sekar Kathiresan, CEO da Verve Therapeutics, empresa atualmente ligada à farmacêutica Eli Lilly. Segundo ele, a motivação para desenvolver o tratamento veio da própria história familiar marcada por ataques cardíacos.
Especialistas avaliam os resultados com entusiasmo, mas reforçam a necessidade de cautela. O cardiologista John H. P. Alexander, da Universidade Duke, afirmou que uma terapia definitiva “mudaria o jogo” na prevenção das doenças cardíacas. Já outros pesquisadores destacam que ainda são necessários estudos maiores e acompanhamento prolongado para confirmar a segurança do método.
Atualmente, o colesterol elevado já pode ser controlado com estatinas e medicamentos injetáveis, mas muitos pacientes abandonam o tratamento ao longo do tempo ou apresentam efeitos colaterais. A possibilidade de uma aplicação única surge como alternativa especialmente promissora para pessoas que têm dificuldade em manter o uso contínuo dos remédios.
Uma das participantes do estudo, Alice Thomas, de 64 anos, contou que não conseguia tolerar estatinas e não tinha acesso aos medicamentos mais modernos pelo plano de saúde. Após receber a infusão experimental, viu o colesterol LDL cair de 190 para 50 em apenas duas semanas. “Uma única aplicação e tudo acaba”, relatou.
Por Gina Kolata, Em The New York Times
